Βρετανοί ερευνητές από το Ινστιτούτο Σάνγκερ και το Πανεπιστήμιο του Κέιμπριτζ χρησιμοποίησαν πρωτοποριακές μεθόδους για να διορθώσουν μια γονιδιακή μετάλλαξη στα βλαστοκύτταρα που είχαν εξαγάγει αρχικά από το δέρμα των ασθενών και στη συνέχεια να τα καλλιεργήσουν, ώστε να εξελιχθούν σε φρέσκα ηπατικά κύτταρα.
Σε πειράματα που πραγματοποίησαν σε ποντίκια, οι επιστήμονες διαπίστωσαν ότι τα νέα ηπατικά κύτταρα ήταν απολύτως λειτουργικά. «Αναπτύξαμε νέα συστήματα για να στοχεύουμε τα γονίδια και να διορθώνουμε ελαττώματα στα κύτταρα των ασθενών» δήλωσε ο Αλαν Μπράντλεϊ, διευθυντής του Ινστιτούτου Σάνγκερ.
«Βρισκόμαστε ακόμα σε αρχικό στάδιο, όμως αν αυτή η τεχνολογία εξελιχθεί σε νέα θεραπεία, θα προσφέρει μεγάλα ατού στους ασθενείς».
Συγκεκριμένα, οι Βρετανοί επιστήμονες επικεντρώθηκαν σε ασθενείς που υπέφεραν από κίρρωση του ήπατος, μια πάθηση που θεραπεύεται ριζικά με τη μεταμόσχευση ήπατος, αλλά συνεπάγεται μακροχρόνια λήψη φαρμάκων για την αποφυγή απόρριψης του μοσχεύματος. Η ερευνητική ομάδα πήρε δερματικά κύτταρα από τους ασθενείς, τα μετέτρεψε σε βλαστοκύτταρα και στη συνέχεια -χρησιμοποιώντας το λεγόμενο «μοριακό νυστέρι»- απομόνωσε το ένοχο γονίδιο και το επιδιόρθωσε.
Επειτα μετέτρεψε τα βλαστοκύτταρα σε ηπατικά κύτταρα και τα εισήγαγε και πάλι στον οργανισμό των σθενών, παρατηρώντας τα να λειτουργούν αποτελεσματικά και να εκκρίνουν την απαραίτητη άλφα-1 αντιθρυψίνη, την πρωτεΐνη που προστατεύει το ήπαρ από τις βλάβες.
Οπως αναφέρεται χαρακτηριστικά στην επιστημονική επιθεώρηση «Nature», αυτή είναι η πρώτη φορά που συνδυάζονται σε μια μέθοδο η τεχνολογία των βλαστοκυττάρων και η στοχευμένη γονιδιακή θεραπεία, κάτι που σημαίνει ότι μελλοντικά οι ασθενείς που υποφέρουν από μια γενετική πάθηση θα μπορούν να θεραπεύονται με τα δικά τους βλαστοκύτταρα.
Μέχρι στιγμής τα βλαστοκύτταρα δεν μπορούν να χρησιμεύσουν για τη θεραπεία μιας γενετικής νόσου του ίδιου του ασθενούς, αφού και αυτά περιέχουν τον ελαττωματικό γενετικό κώδικα.
Espressonews.gr
Αν σας άρεσε το θέμα κάντε ένα "Like" και κοινοποιήστε το στους Φίλους σας...!
